[FDA 승인] '유전자 가위' 치료법, 꿈의 기술이 현실로

 

2023년 12월 8일, 미국 식품의약국(FDA)은 크리스퍼(CRISPR-Cas9) 기술을 활용한 유전자 교정 치료법을 승인했습니다. 해당 치료법은 버텍스와 크리스퍼 테라퓨틱스가 공동 개발한 ‘엑사감글로진 오토템셀’(엑사셀)로, 12세 이상의 중증 겸상 적혈구병 환자에게 적용될 수 있습니다.

 

겸상 적혈구병은 적혈구가 낫 모양으로 변형되어 혈관을 막아 통증, 뇌출혈, 신장 및 심장 기능 장애 등을 유발하는

유전 질환입니다. 미국 내 환자만 10만명이고, 이 중 약 20%는 중증입니다.

 

엑사셀은 환자의 조혈모세포를 채취하여 유전자 교정을 한 후 다시 환자에게 주입하는 방식으로 작동합니다.

구체적으로 환자의 조혈모세포에서 겸상 적혈구병을 유발하는 유전자를 제거하고, 정상적인 헤모글로빈을 만드는

유전자를 활성화합니다.

 

임상시험 결과, 엑사셀을 투여받은 환자의 99%에서 낫 모양 적혈구의 비율이 90% 이상 감소한 것으로 나타났습니다.

또한, 통증과 같은 질환 증상이 개선되고, 생존율이 향상된 것으로 보고되었습니다.

 

이번 승인은 유전자 가위 기술을 활용한 질병 치료의 가능성을 보여주는 중요한 이정표로 평가됩니다. 엑사셀은 기존의

수혈이나 약물 치료에 비해 치료 효과가 우수하고, 단 한 번의 치료만으로도 효과를 볼 수 있다는 장점이 있습니다.

사진 = 게티이미지

 

다만, 엑사셀의 비용이 약 220만 달러(약 29억원)로 매우 비싼 데다, 현재로서는 미국 내에서만 9개의 의료기관에서만

치료가 가능합니다. 따라서, 향후 비용 절감과 치료 가능 기관 확대가 필요할 것으로 보입니다.

 

이번 승인을 계기로 유전자 가위 기술을 활용한 질병 치료 연구가 더욱 활발해질 것으로 전망됩니다. 유전자 가위 기술은 겸상 적혈구병 외에도 암, 당뇨병, 희귀 질환 등 다양한 질환의 치료에 적용될 가능성이 있습니다.